January 30, 2020 / 6:34 AM / in 2 months

Sanofi annonce des résultats positifs dans le traitement de la maladie de Niemann-Pick

PARIS, 30 janvier (Reuters) - Sanofi a annoncé jeudi des premiers résultats positifs pour l’olipudase alfa, premier et seul médicament expérimental au stade de développement avancé pour le traitement du déficit en sphingomyélinase acide, ou maladie de Niemann-Pick de type B, une pathologie rare et potentiellement mortelle.

Le laboratoire pharmaceutique s’appuie sur deux essais cliniques distincts évaluant son apport dans le traitement chez l’adulte et l’enfant de cette “maladie orpheline”.

“Ces résultats significatifs constituent un progrès scientifique majeur dans la prise en charge du déficit en sphingomyélinase acide et un grand pas vers la mise à disposition d’un traitement potentiel aux adultes et aux enfants qui ne disposent à l’heure actuelle d’aucune option thérapeutique approuvée contre cette maladie dévastatrice”, déclare dans un communiqué le Dr John Reed, responsable de la Recherche et Développement au niveau mondial.

“Nous sommes impatients d’échanger avec les autorités réglementaires pour pouvoir mettre ce nouveau traitement potentiel à la disposition des patients”, ajoute-t-il.

Traditionnellement connu sous le nom de maladie de Niemann-Pick de type A et de type B, le déficit en sphingomyélinase acide est une maladie de surcharge lysosomale rare, évolutive et potentiellement mortelle due au déficit de l’activité de la sphingomyélinase acide (ASM), l’enzyme que l’on trouve normalement dans des compartiments spéciaux, les lysosomes, à l’intérieur des cellules.

Elle se caractérise, selon son type, par des atteintes neurologiques à évolution rapide et mortelle ou peut toucher des organes comme les poumons, le foie, la rate ou le coeur.

L’olipudase alfa est la première et la seule enzymothérapie substitutive expérimentale au stade avancé de développement pour le traitement de cette maladie. Aucun traitement n’a encore été approuvé pour le déficit en sphingomyélinase acide.

Les résultats de ces deux essais vont être présentés dans le cadre de congrès médicaux et formeront la base des demandes d’approbation que Sanofi entend présenter à l’échelle mondiale à partir du second semestre de 2021.

La prévalence du déficit en sphingomyélinase acide est estimée à environ 2.000 personnes aux États-Unis, en Europe et au Japon. (Henri-Pierre André édité par Simon Carraud)

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