Sanofi-Evaluation accélérée traitement de la maladie de Fabry

mardi 28 avril 2015 07h12
 

PARIS, 28 avril (Reuters) - Sanofi a annoncé mardi que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait accordé une procédure d'évaluation accélérée au GZ/SAR402671, une nouvelle thérapie expérimentale orale développée par sa filiale Genzyme pour le traitement de la maladie de Fabry.

La procédure d'évaluation accélérée de la FDA est conçue pour faciliter les échanges fréquents avec l'équipe de la FDA chargée d'évaluer les nouveaux médicaments en vue d'accélérer leur développement clinique, et d'évaluer les demandes de mise sur le marché de nouveaux médicaments destinés au traitement de maladies graves ou potentiellement mortelles et permettant de répondre à des besoins médicaux insatisfaits, souligne le groupe pharmaceutique dans un communiqué.

Elle permet aussi de présenter le dossier du traitement de manière échelonnée avant la soumission du dossier complet.

Genzyme recrute actuellement des patients pour son essai international de phase 2a du GZ/SAR402671, dans lequel neuf patients adultes atteints de la maladie de Fabry devraient être recrutés.

La maladie de Fabry est une maladie évolutive héréditaire caractérisée par l'accumulation excessive du lipide GL-3 dans différents organes et tissus. Ses manifestations précoces se caractérisent par des douleurs importantes, des troubles gastro-intestinaux, ainsi que d'autres symptômes. Au fil du temps, les patients peuvent présenter des troubles rénaux et cardiaques et des accidents vasculaires cérébraux pouvant engager leur pronostic vital. Les patients atteints de cette maladie ont généralement une espérance de vie réduite. La maladie de Fabry touche les hommes comme les femmes et on dénombre approximativement 10 000 patients diagnostiqués dans le monde. (Jean-Michel Bélot)